Por Redação Rádio Pampa | 27 de julho de 2025
A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) suspendeu temporariamente o uso, a distribuição e a venda no Brasil do remédio Elevidys, terapia genética desenvolvida pela farmacêutica Sarepta Therapeutics para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne, uma doença rara. O custo da medicação pode chegar a R$ 20 milhões.
A decisão foi tomada após a Administração de Alimentos e Medicamentos dos Estados Unidos (FDA, na sigla em inglês) divulgar dados sobre três mortes associadas a terapias genéticas com a mesma tecnologia. Segundo a Anvisa, dois dos óbitos ocorreram em pacientes pediátricos que receberam o Elevidys nos Estados Unidos.
A Roche, responsável pela comercialização do medicamento no Brasil, afirmou que não há registros de mortes relacionadas ao tratamento entre os cerca de 760 pacientes deambuladores (com capacidade de locomoção) que já receberam a terapia. A empresa declarou ainda que, com base nos dados atuais, a relação benefício-risco permanece positiva e que mantém diálogo com a Anvisa e autoridades internacionais.
A Anvisa também informou que nenhum dos óbitos ocorreu no Brasil e que as mortes estão associadas a indicações de uso não autorizadas no país.
O Elevidys foi aprovado no Brasil em dezembro de 2024, em caráter excepcional, apenas para pacientes pediátricos de 4 a 7 anos que conseguem caminhar e possuem mutação confirmada no gene DMD.
Mesmo assim, a agência decidiu pela suspensão “de forma prudente e preventiva”, até que novas análises de segurança sejam concluídas, em colaboração com reguladores internacionais.
De acordo com o comunicado do FDA divulgado na sexta-feira (25), a morte mais recente foi de uma criança de oito anos, em 7 de junho. O órgão solicitou a suspensão voluntária da distribuição do produto enquanto investiga possíveis falhas de segurança.
Em nota, a Sarepta Therapeutics afirmou que, segundo o médico responsável pelo caso e comunicado da Roche, a morte do menino de oito anos não foi considerada relacionada ao tratamento com o Elevidys. A empresa também destacou que o paciente não fazia parte de um ensaio clínico.
Ainda conforme o FDA, os três casos de falência hepática aguda com morte envolvem dois meninos não deambuladores com distrofia muscular de Duchenne tratados com o Elevidys e um adulto com distrofia muscular de cinturas que participava de um estudo clínico com uma terapia experimental da mesma base tecnológica, utilizando o vetor AAVrh74.
A Sarepta reforçou que a segurança dos pacientes é sua prioridade e disse estar colaborando com as autoridades reguladoras. Destacou também a importância do Elevidys como a única terapia gênica atualmente aprovada para a distrofia muscular de Duchenne.
O tratamento é feito em dose única e administrado por via intravenosa. A distrofia muscular de Duchenne é uma condição genética rara, caracterizada por fraqueza muscular progressiva, causada por mutações no gene DMD.
Em outro desdobramento, o Comitê de Medicamentos para Uso Humano (CHMP), ligado à Agência Europeia de Medicamentos (EMA), recomendou que não seja concedida a autorização de comercialização do Elevidys na União Europeia. A Roche lamentou a decisão.
A substância foi aprovada pelo FDA em junho de 2023.
(Com informações do O Estado de S.Paulo)
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