Home Saúde Estados Unidos aprovam primeira terapia gênica para forma rara de perda auditiva

As autoridades de saúde dos Estados Unidos aprovaram recentemente uma terapia gênica pioneira para tratar uma forma rara e hereditária de perda auditiva, um avanço considerado histórico na medicina moderna. Entre dois e três em cada 1.000 crianças no país nascem com algum grau de deficiência auditiva, e especialistas estimam que mais da metade dos casos de perda auditiva precoce estejam diretamente ligados a mutações genéticas. Esse cenário torna ainda mais relevante o desenvolvimento de tratamentos capazes de atuar na raiz do problema, em vez de apenas amenizar seus efeitos.

Desenvolvido pela empresa de biotecnologia americana Regeneron, o tratamento, conhecido como Otarmeni, foi projetado especificamente para atingir uma forma rara de perda auditiva que afeta aproximadamente 50 recém-nascidos por ano nos Estados Unidos. Apesar de atingir um número relativamente pequeno de pacientes, a inovação abre caminho para o desenvolvimento de terapias semelhantes voltadas a outras condições genéticas.

O tratamento estará disponível tanto para crianças quanto para adultos que apresentem perda auditiva severa a profunda causada por determinadas mutações no gene OTOF. Esse gene é responsável por codificar uma proteína essencial no processo de transmissão dos sinais auditivos do ouvido interno para o cérebro. Quando há falha nesse mecanismo, os sons não são corretamente convertidos em impulsos nervosos, comprometendo significativamente a audição.

Além das dificuldades auditivas, algumas condições associadas podem levar a complicações adicionais, como alto risco de convulsões, glaucoma e dificuldades de aprendizado, já que interferem no fluxo sanguíneo adequado no organismo. Isso reforça a importância de intervenções precoces e eficazes.

Embora terapias gênicas sejam tradicionalmente extremamente caras – especialmente nos Estados Unidos, onde podem atingir valores de vários milhões de dólares por paciente – a Regeneron afirmou que pretende oferecer o tratamento gratuitamente a pacientes elegíveis no país. Essa decisão pode representar um marco importante na democratização do acesso a tecnologias médicas avançadas.

O procedimento é relativamente simples do ponto de vista técnico: o tratamento é administrado por meio de uma única injeção diretamente no ouvido, realizada por um cirurgião especializado. Mesmo assim, seus efeitos têm sido descritos como transformadores. Pais de crianças que participaram dos estudos clínicos relatam mudanças profundas na qualidade de vida dos filhos.

“É absolutamente incrível”, disse uma entusiasmada Sierra Smith, mãe de Travis, um bebê que recebeu o tratamento e apresentou evolução significativa.

Após “essa cirurgia incrível, ele consegue ouvir música e adora. Ele adora dançar e adora instrumentos”, afirmou Smith durante um evento na Casa Branca que celebrou um acordo entre a empresa farmacêutica e o governo sobre o preço de outros tratamentos. O relato ilustra não apenas o sucesso clínico, mas também o impacto emocional e social da recuperação da audição.

No ensaio clínico, que avaliou 20 pacientes pediátricos com idades entre 10 meses e 16 anos, pelo menos 80% apresentaram melhora significativa na audição em poucos meses após a aplicação da terapia. Os resultados foram considerados altamente promissores pela comunidade científica.

A rápida aprovação do tratamento pela Food and Drug Administration (FDA) “marca o início de uma nova era no tratamento de formas genéticas de perda auditiva, na qual agora é possível restaurar a audição natural 24 horas por dia, 7 dias por semana”, afirmou Eliot Shearer, médico envolvido nos ensaios clínicos. Segundo especialistas, esse avanço pode abrir caminho para novas abordagens terapêuticas em diversas outras doenças genéticas no futuro. (Com informações do jornal O Globo)