Home Saúde Como age, efeitos colaterais e chance de cura: entenda como funciona a droga experimental que Lito Sousa recebeu

Desde que o influenciador Lito Sousa, de 59 anos, foi diagnosticado com a doença de Creutzfeldt-Jakob, sua esposa, Mila Seidl, começou uma corrida contra o tempo em busca de um tratamento. A condição rara é neurodegenerativa e evolui rapidamente.

Até o momento, não há medicamento aprovado capaz de tratar a doença, mas existem compostos em fase de pesquisa clínica. Após ouvir alguns “não”, Lito conseguiu autorização para receber o composto ALN-6457, da empresa americana Regeneron Pharmaceuticals, por meio do “uso compassivo”, mecanismo que permite o acesso de pacientes com doenças graves e sem alternativas terapêuticas a produtos ainda experimentais.

O medicamento chegou ao Brasil na madrugada de sábado (12) e teve rápida liberação por meio de uma operação conjunta entre a Receita Federal e a Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa). A aplicação ocorreu no mesmo fim de semana, enquanto Lito estava internado na UTI por complicações provocadas pela doença. Segundo Mila, não houve reação ao produto.

O médico geneticista Salmo Raskin, diretor científico da Sociedade Brasileira de Genética Médica e Genômica (SBGM), explica como funciona a medicação experimental.

* Como funciona o tratamento?

O objetivo da droga é impedir a produção de novas proteínas priônicas, que podem se modificar de forma anômala e invadir outras células do cérebro. “É como se fosse o carteiro do Correio entregando uma mensagem. Se não conseguimos corrigir os defeitos contidos na carta, temos que tentar evitar que o mensageiro entregue a carta.” Segundo o médico, é isso que a substância pretende fazer: atacar o mensageiro para impedir que a proteína defeituosa seja produzida no cérebro.

* O remédio poderá curar a doença de Lito?

A terapia busca reduzir a produção da proteína priônica, permitindo que a proteína existente seja eliminada. Sem a proteína normal disponível, o príon defeituoso perde o “combustível” para se multiplicar.

“Não sabemos se isto efetivamente ocorrerá, com que eficiência e em quais células do cérebro.” As alterações já causadas pela doença dificilmente serão revertidas, mesmo que o tratamento tenha sucesso, porque a redução da proteína não recupera os neurônios já perdidos.

Estudos com a mesma tecnologia em ratos e macacos apresentaram resultados promissores, mas os resultados em humanos ainda são incertos. Segundo a Alnylam Pharmaceuticals, estudos de Fase 1 com quase 50 pessoas com Alzheimer de início precoce apresentaram redução de 70% nos níveis da proteína-alvo, mas esses resultados ainda não foram publicados em revistas científicas.

* Lito poderá ter efeitos adversos?

A experiência com a molécula em pacientes com Alzheimer de início precoce e doença de Huntington aponta principalmente para efeitos relacionados à aplicação por punção lombar, como dor nas costas e dor de cabeça. Houve um evento fatal por pancreatite aguda 277 dias após a aplicação em um dos experimentos, mas o episódio foi considerado não relacionado diretamente ao medicamento.

Como a ALN-6457 ainda não foi aplicada em outros seres humanos para doença priônica, existe um grau significativo de imprevisibilidade sobre seus possíveis efeitos.

* Quantas aplicações Lito receberá?

A princípio, acredita-se que será uma única aplicação no líquido cefalorraquidiano, com efeito esperado de aproximadamente seis meses. Repetições a cada seis ou 12 meses podem ser necessárias. Também é provável que sejam realizadas novas punções lombares para acompanhar os efeitos da droga.

* O medicamento já foi testado?

A ALN-6457 foi testada em células humanas e animais, mas os resultados dos estudos pré-clínicos ainda não foram divulgados. “Lito será o primeiro humano a receber o ALN-6457.”

* Existem medicamentos semelhantes?

Segundo Raskin, já existem medicamentos que utilizam tecnologias semelhantes, como o nusinersena (Spinraza), incorporado ao SUS desde 2019 para tratar atrofia muscular espinhal, e o tofersena (Qalsody), aprovado pela FDA em 2023 para determinados casos de esclerose lateral amiotrófica.

A plataforma de pequeno RNA silenciador (siRNA) também já é utilizada em medicamentos aprovados, como o patisirana (Onpattro), para uma forma de amiloidose.

* Por que não foram testados para doenças priônicas?

A principal dificuldade é fazer a droga chegar ao cérebro. A barreira hematoencefálica protege o órgão de substâncias potencialmente nocivas, tornando mais complexo desenvolver medicamentos que alcancem e se distribuam por diferentes regiões cerebrais.

* A molécula demora para começar a atuar?

A distribuição inicial geralmente se completa poucas horas após a aplicação. Depois, as moléculas ficam retidas nos endossomos, compartimentos dentro das células que organizam e transportam substâncias, formando um reservatório que libera gradualmente a medicação. (Com informações do jornal O Globo)